2016年以来，中国药品审评审批提速、医保目录“腾笼换鸟”向创新药倾斜，再加上资本市场助力，我国创新药研发呈井喷式发展。2021年，我国监管部门出台《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》，再一次向行业强调了差异化创新的重要性。
新药研发的初衷是解决未被满足的临床需求，扎堆研发只会使价值下降，差异化研发则是医药企业的活力源泉。2022年，《以患者为中心的临床试验获益-风险评估技术指导原则（征求意见稿）》、《以患者为中心的临床试验设计技术指导原则（征求意见稿）》、《以患者为中心的临床试验实施技术指导原则（征求意见稿）》等多个政策发布，“以患者为中心”的药物研发理念愈发得到关注。
微芯生物创始人兼董事长鲁先平表示，自2001年成立以来，微芯生物自主创建的国际先进的“基于化学基因组学的集成式药物发现及早期评价平台”，致力于提供患者可及可负担的、临床亟需的、具有革命性疗效的创新药物。原创新药研发的初衷是原创、安全、优效，这与“以临床价值为导向”和“以患者为中心”的理念不谋而合。
鲁先平：在过去，很多国内药企的研发思路是以回避研发科学风险为目的，上市后通过价格手段带来竞争力。具体而言，是跟踪国际药企已经上市的药物或具有成功希望的在研药物进行序列或结构修改，以获得拥有专利保护的研发路径。这种研发思路本质上仍是以销售为导向，并不是以临床价值为导向。
“以患者为中心”是指新药的临床价值反映在能为患者提供独特或比现有药物更好的治疗价值，它是强调了药物研发的初衷，解决未满足的临床需求，创新的价值便表现在这里，这便是真正意义上的创新药研发。
一方面，中国加入ICH，使得国产药品与国际接轨，研发技术与水平也在同步接轨。中国有了更多的机会让国际市场看到中国药品，认可中国药品。
以微芯生物为例，2021年6月，微芯生物首款原创新药西达本胺治疗成人T细胞白血病（ATL）的上市申请获日本PMDA批准，这也是中国首个原创新药在海外获批上市。2021年11月，西达本胺单药治疗复发性或难治性(R/R)外周T细胞淋巴瘤(PTCL)的适应症在日本获批上市，这是继ATL适应症之后，西达本胺在日本再次获批新适应症。同时，西达本胺联合免疫检查点抑制剂抗肿瘤药物针对实体瘤的全球多中心注册Ⅲ期临床试验正在开展。
另一方面，随着中国加入ICH，我国药品审评审批流程逐步向国际靠拢，市场准入格局发生改变，国际壁垒被一步步打破，崭新的药品监管标准正在形成。与此同时，“一带一路”的不断推进和国内医药研发水平的逐渐提高，也将在国际上助力中国创新药注册和上市推广。
鲁先平：从原料药出售海外市场，到License in、License out跨境授权交易，再到创新药物在国际上市，中国制药企业国际化步伐越走越深、越走越远。相应的，海外药物监管机构对临床数据质量、全球临床试验设计和执行的高要求，也考验着国内药企的战略水平与执行能力。
国际化不是简单的出口和海外营收占比，而是品牌国际化，是组织全球化和多元化，这意味着国内药企要在海外当地建立运营团队，汇聚全球该领域最优秀的人才。一家真正国际化医药企业应该具备国际化竞争力，比如海外市场商业化能力、渠道建设能力、并购整合能力，还包括在背后支撑这些的人才供给、充沛现金流、供应链、本土医疗市场、多元文化管理等等。当然，从产品角度来看，具有差异化的创新药物是最重要的竞争力。
鲁先平：近年来，随着一系列鼓励新药研发的政策出台落地，中国生物医药行业创新活力不断提升，在全球医药创新中扮演着愈发重要的角色。然而，受到药企自身技术水平和国际研发环境等多重因素影响，我国创新药出海并非一帆风顺，出海之路面临重重挑战。
产品差异化不足，缺乏竞争力是我国创新药出海面临的核心问题。据悉，目前我国医药产业的海外收入仍以原料药、中间体为主，创新药物上榜寥寥无几。考虑到药物研发具有知识、技术、资本密集度高的特征，一款新药的研发往往需要大量的时间和金钱投入。想要在海外市场成功“上岸”，一方面需要整合资源继续加大基础研究的投入；另一方面，需要加快建立全球多中心临床试验、提高临床试验设计和试验数据质量。更重要的是推动产业转型升级，不仅要助力创新生物技术公司的成长发展，还要加快推进传统医药企业的转型步伐。
鲁先平：微芯生物在肿瘤、代谢性疾病、自身免疫性疾病等重大疾病领域已开发出西达本胺、西格列他钠两款上市的原创新药，以及进入Ⅲ期临床西奥罗尼和Ⅰ期临床CS12192等多个产品在研。
其中西达本胺是国家“863”及“重大新药创制”专项成果，国家1.1类新药，是微芯生物首个上市产品。西达本胺是我国首个获批上市的原创化学新药，也是全球首个亚型选择性组蛋白去乙酰化酶（HDAC）口服抑制剂，属于机制新颖的表观遗传调控剂类药物。
西格列他钠是微芯生物自主设计、合成、筛选和开发的新一代胰岛素增敏剂类新分子实体，是国家“863”及“重大新药创制”专项成果、国家1类新药，也是全球首个获批治疗2型糖尿病的 PPAR 全激动剂。其适度激活体内α、γ和δ三个功能不同分别调控糖、脂及能量代谢的PPAR受体亚型，并选择性地改变一系列与胰岛素敏感性相关的基因表达，靶向直击2型糖尿病发生和发展的核心病理机制——胰岛素抵抗。
针对肿瘤的异质性及由此带来单一通路靶向药物在治疗中易产生耐药性的问题，微芯生物自主设计、合成、筛选和开发的针对三通路的选择性激酶抑制剂——西奥罗尼。西奥罗尼具有对Aurora B/VEGFR /CSF1R靶点的高选择性抑制，能同时通过抑制肿瘤血管生成、抑制肿瘤细胞有丝分裂和调节肿瘤微环境三通路，发挥综合抗肿瘤作用，具有相对同类机制药物更优异的动物药效活性和良好的安全性。中美双报的西奥罗尼治疗小细胞肺癌、卵巢癌的临床Ⅲ期正在开展中；西奥罗尼治疗肝癌、三阴性乳腺癌、非霍金淋巴瘤、其他神经内分泌肿瘤正在开展临床Ⅱ期试验。
目前，中国创新药的发展正在进入2.0时代，创新企业在谋求高质量发展的道路中，必须要坚持以患者为中心，把握前瞻性的差异化方向，拥有专业成熟的创新药研发、商业化能力，方可在竞争与合作中占据优势地位。