肿瘤领域
恶性肿瘤是直接威胁人类生命的重大疾病类型，具有极其复杂的发生发展和病理特征，尽管有各种化疗、靶向治疗、免疫治疗等手段，治愈或长期生存对绝大多数患者而言仍是遥不可及，临床对于新的治疗药物和治疗策略存在着显著尚未满足的需求。近十年来，大量的科学研究发现，表观遗传在克服肿瘤免疫逃逸，诱导与肿瘤复发相关的肿瘤干细胞的分化、逆转与肿瘤转移密切相关的上皮间充质细胞表型转化以及清除异质性肿瘤中的耐药性细胞等分子作用方面扮演了十分重要的角色，表观遗传药物成为当下药物研发的热点。微芯生物在这一领域的研究已坚持了二十年，首个原创新药西达本胺是全球首个亚型选择性组蛋白去乙酰化酶（HDAC）口服抑制剂，属于机制新颖的表观遗传调控剂类药物，截至2024年6月，西达本胺已获批外周T细胞淋巴瘤、乳腺癌、白血病、弥漫大B细胞淋巴瘤4项适应症。
此外，微芯生物还有多靶点多通路选择性激酶抑制剂西奥罗尼、小分子PD-L1抑制剂CS23546等用于治疗肿瘤的原创新药正处于临床阶段。
代谢性疾病领域
代谢性疾病是最常见的慢性疾病，累及心脑血管以及肝、肾等重要器官，其治疗费用占据医疗支出的主要部分。长期疗效欠佳与治疗依从性不足是造成医疗资源浪费和患者预后不良的重要原因，临床对于新的治疗手段存在持续需求。
西格列他钠是公司首个针对代谢病治疗的药物品种，也是全球第一个获批治疗2型糖尿病的PPAR全激动剂，其独特机制直击2型糖尿病的核心病理机制——胰岛素抵抗。作为PPAR全激动剂，西格列他钠适度平衡激活PPAR三种亚型，全面调节糖、脂与能量代谢，实现有效性和安全性的平衡，改善胰岛素抵抗，在糖尿病及代谢综合征治疗中具有广阔的应用前景。目前，西格列他钠单药治疗非酒精性脂肪性肝炎的Ⅱ期临床试验已达成首要疗效终点，复方制剂的研究工作正在有序推进。
自身免疫疾病领域
自身免疫性疾病是一类以局部或全身性异常炎症免疫反应为特征的炎症免疫性疾病。根据统计数据，目前已经有超过100种疾病类型。常见的自身免疫性疾病包括类风湿性关节炎、强直性脊柱炎、银屑病、系统性红斑狼疮、多发性硬化症、炎症性肠炎等。由于不同患者的病理特征存在显著的异质性，临床治疗的有效性偏低甚至缺乏有效治疗药物，亟需新的治疗手段。
微芯生物在本领域已有两个品种处于中国的临床I期。CS12192是自主设计和研发的具有全球专利保护的高选择性JAK3激酶抑制剂，同时部分抑制JAK1和TBK1激酶，目前，公司已完成CS12192类风湿性关节炎在中国的临床I期。CS32582是自主研发的一款酪氨酸激酶2（TYK2）高选择性小分子变构抑制剂，在临床前研究显示其在小鼠银屑病模型中起到了显著的治疗效果。目前，I期剂量爬坡正按计划进行中。
抗病毒领域
随着全球化进程，已知和未知的病毒感染严重危害公共卫生安全，病毒感染性疾病将成为未来对人类威胁最大的疾病之一。当前抗病毒药物治疗最显著的问题是治疗不足、易耐药、停药后易反弹，开发高效低耐药的特异或广谱抗病毒药物，可积极应对现有已知的病毒感染性疾病；并可作为抗病毒治疗体系的技术储备，抵御未知病毒风险。
在乙型肝炎病毒（HBV）领域，公司开展了不同机制类型药物的研发工作，以期解决现有治疗尚未满足的临床需求以及实现未来功能性治愈的长远目标。
中枢神经性疾病领域
中枢神经疾病是直接影响人类生活质量和精神健康的一大类认知和运动功能障碍疾病，主要包括以阿尔茨海默氏症为代表的神经退行性疾病、以抑郁症为代表的精神类疾病，以及癫痫、疼痛、脊髓神经损伤等其他感觉及运动障碍疾病等。该类疾病机制错综复杂，临床前病理进程缓慢难以及时干预治疗，已成为全球药物研发重点和亟待突破领域之一。
微芯生物针对阿尔茨海默氏症，在业界已有围绕β-淀粉样蛋白斑块、Tau蛋白磷酸化、乙酰胆碱酯酶的主流机制和靶点外，基于阿尔茨海默氏症流行病学和真实世界客观证据，立足人类基因学关联，开展了针对差异化靶点的新药研发，有望为该治疗领域做出贡献。此外公司也长期关注并积极介入针对其他中枢神经类疾病如神经痛等相关的新药研发工作。