在过去很长一段时间，中国医药行业以仿制药为主，创新药尤其是原创新药由于费时费力、烧钱速度惊人遭受冷落，药企多显得“心有余而力不足”。不过当前，我国创新药行业正从Me too向Me better甚至是FIC/BIC发展，创新能力成为药企立足的根本。

微芯生物是国内少见的从成立之初就专注于原创新药的企业，即“first-in-class”的企业。该公司专注于恶性肿瘤、代谢性疾病、自身免疫性疾病、中枢神经系统疾病及抗病毒五大领域的原创新药研发，致力于为患者提供可承受的、临床亟需的、具有革命性疗效的创新机制药物。

为什么选择原创新药这条道路？微芯生物董事长鲁先平表示，“作为科学家，我们学了一生的生命科学，如果不能用学到的知识帮助亲朋好友同学和其他患者等从病痛的折磨中解救出来，那么这种知识就没有意义，正是这种最原始的动力促成了我们要去做原创新药。”

如今，经过二十余年的发展，微芯生物已成为集早期研究、临床开发、产品开发及GMP生产、药政事务及药物警戒等于一体的现代生物医药企业，并开启了全球化进程。8月末，在“2023亚布力中国企业家论坛夏季高峰会”现场，金融界对话微芯生物董事长鲁先平，就产品研发过程中的机遇与挑战、商业化进展、全球化等问题展开交流。

一般而言，新药研发通常是个漫长的过程且对技术创新、资本强度等具有极高要求，研发的每一步都充满不确定性，最终能闯关成功的企业更是寥寥无几。

微芯生物作为原创新药的拓荒者，同时也是行业中的佼佼者，其发展经验为其他企业提供了借鉴。当然，从成立之初即选择了原创新药这一难度极高的领域，微芯生物这一路走来也充满了荆棘与挑战。

鲁先平认为，“做仿制药、做Me too、做跟踪模仿，它的研发难度相对较低，因此做仿制药一般是初创企业的首选。但寻找和开发具有全新作用机制的原创药物更具患者获益和商业价值，需要我们这样的科学家头脑与科学素质。”他表示，“真正需要科学家去干的事，就是去探索发现最难发现的事物，就是去攻克一个全新作用机制的药物，因为它对患者是最有帮助的。”

鲁先平坦言，在回国创业做原创新药的过程中也遇到了诸多困难。在2000年初，微芯生物成立的初期，我国的行业政策法规并不完善、生态环境存在缺失、融资环境对创新药企也算不上友好。

不过，国家在政策等方面也给予了微芯生物这类原创性药物研发企业诸多支持。例如，药监的改革，技术评审的改革，以及科创板开启未盈利生物科技企业上市通道等。“整个生态链从融资到政策法规都很明显完善了很多”，鲁先平说道。

经过多年的创新研发，微芯生物的原创新药产品逐步落地。2014年，其开发出我国首个获批上市的原创抗肿瘤化学新药西达本胺。2021年10月，该公司原创新药西格列他钠获得国家药监局（NMPA）批准上市，用于治疗2型糖尿病，也成为全球首个获批治疗2型糖尿病的PPAR全激动剂。

推进创新产品及适应症落地

当前，微芯生物的产品潜力正逐步释放。首先是已上市的西达本胺和西格列他钠产品。该公司半年报显示，上半年，公司实现了营业收入2.42亿元，较上年同期增长11.89%。

其中，2023年前6个月，西达本胺实现销售收入2.28亿元，同比增17.4%；西格列他钠3月开始执行医保价，销量同比增长456.26%。受单价下降影响，上半年实现销售收入750.77万元，同比增长28.38%。截止2023年6月，西格列他钠已实现正式准入的医院达500多家。

临床开发方面，西达本胺一线治疗弥漫大B细胞淋巴瘤的新适应症上市申请和西格列他钠联合二甲双胍治疗2型糖尿病的上市申请已成功获得受理，将进一步扩大西达本胺和西格列他钠的销量。

据鲁先平介绍，西格列他钠除2021年获批的2型糖尿病适应症外，联合二甲双胍治疗经二甲双胍单药控制不佳的2型糖尿病III期临床试验上市申请获受理。除此之外，西格列他钠治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的研究工作也已经顺利推进到临床II期。

“除西达本胺、西格列他钠之外，微芯生物已经进行了多个临床前、临床早期到晚期原创新药产品线的充分布局，并与合作伙伴一起在全球范围内开展四个原创新药，涵盖17项适应症的不同阶段的临床试验，同时公司还有25+候选药物分子处于新药临床前早期研发阶段，是一家持续发展的企业。”他表示。

微芯生物产品的全球化探索与布局也在同步进行。目前，西达本胺已有两个适应症在日本获批上市、乳腺癌适应症在台湾获批上市，除正在开展的全球多中心一线黑色素瘤III期临床试验外，正在中国及国际开展联合不同抗肿瘤免疫治疗的多项临床试验研究。

鲁先平补充道：“糖尿病药物方面，公司也在跟国际市场的一些企业谈合作。我们希望西格列他钠不仅能覆盖中国的上亿人口，也能覆盖到其他的人口大国以及糖尿病大国。”

以持续创新塑造竞争壁垒

“你可以在科学上超越我们，但是不能简单去仿制我们，我想这就是我们的壁垒。”鲁先平坦言。

创新药行业内卷程度愈发加深，对于药企而言，只有打造了自己的竞争壁垒才能实现长久可持续的发展。在竞争方面，鲁先平表示，微芯生物是特别支持竞争的，因为公司特别坚信市场化原则。公司是做原创新药的，既然是做原创新药，它在全球是第一次出现的才叫原创，第二次出现就不叫原创了。

“所以对我们来讲，我们要永远走在行业的前面，并通过系统、大量、多层次的专利来保护我们的产品，产品的寿命周期就会变得非常长。”他补充道。

值得一提的是，2023年受集采、国谈、医疗反腐等影响，我国医药制造业整体表现走弱。不过在鲁先平看来，当下的政策环境有利于药企的长久发展，行业内正在产生积极的变化。

近年来，国家鼓励新药研发、加快审评审批的同时，从政策层面开始规范并聚焦提升制药企业的研发实力，强调以临床价值为导向、以患者获益为核心的药物研发。

他表示，一方面，现在的药品审批、审评对于微芯生物这样的原创药企是非常友好的。同时，当前的医疗反腐能够让真正疗效好、安全性好的药去满足刚性需求，我们是非常支持的。

另一方面，鲁先平还指出，过去一个新药上市没有5-7年是进不了医保的，但现在一般1-2年就可以进入。希望医保谈判方面有更多的顶层设计，由价格导向转换为价值导向，真正实现药物的临床价值。